Fabhalta诊疗C3肾小球病可捏续、显赫裁减卵白尿水平

2024-11-05 11:15

诺华公司于10月27日在圣地亚哥举行的好意思国肾脏学会(ASN)2024年肾脏周大会上，公布了口服B因子扼制剂Fabhalta用于诊疗C3肾小球病3期考试的12个月数据。该数据暴露该药物好像在12个月内捏续显赫裁减患者肾脏毁伤的生物符号物。

C3肾小球病主要出当今青少年和年青成年东谈主中，可能导致约一半的患者在10年内出现肾短少并需要移植，在某些情况下，疾病会连续侵袭捐赠的器官。当前尚无批准的诊疗圭臬。

在C3肾小球病中，替代补体路线是免疫系统的一部分，其过度激活会导致C3卵白千里积在肾小球中，肾小球是过滤废料并断根血液中鼓胀液体的血管。这会激发炎症和肾小球毁伤，导致卵白尿、血尿和肾功能下跌。

诺华示意，Fabhalta(iptacopan，伊普可泮)是唯独一种可遴荐性地靶向C3肾小球病根底病因的口服替代补体路线扼制剂。该公司计较在2024年底向好意思国FDA恳求批准Fabhalta用于C3肾小球病，况兼已在欧盟、中国和日本完成了恳求提交。若是获取批准，这将是Fabhalta的第三个合适症，该药物已在好意思国和其他国度获准用于诊疗原发性IgA肾病和阵发性睡觉性血红卵白尿。

在已获批的两种合适症中，Fabhalta看成一种口服决策，不错替代打针补体靶向药物，如阿斯利康/Alexion的补体C5扼制剂依库珠单抗和Ultomiris(ravulizumab)以及Apellis的C3扼制剂Empaveli(pegcetacoplan)。

日本Fabhalta

这项3期考试名为APPEAR-C3G（好意思国临床考试编号：NCT04817618），评估了逐日两次口服Fabhalta对C3肾小球病成东谈主患者的疗效和安全性。

该计议包括6个月的双盲期，在此工夫，成年患者按1:1的比例立时吸收Fabhalta或安危剂诊疗，并吸收扶持性诊疗，随后是6个月的通达标签期，在此工夫所有患者均吸收Fabhalta诊疗（包括之前吸收安危剂诊疗的患者）。

此前，在2024年欧洲肾脏协会(ERA)大会上公布的成果标明，在6个月的扶持性诊疗基础上，与安危剂比拟，吸收Fabhalta诊疗的患者卵白尿减少了35.1%，具有统计学意旨和临床意旨。

这次公布的数据证据，Fabhalta与扶持性诊疗采集首，可显赫裁减卵白尿水平，且具有临床意旨，最早在14天内即可收效，并捏续了12个月。卵白尿是肾脏毁伤的符号。

雷同，在计议的通达标签期内，改用Fabhalta的受试者的卵白尿水平也有所裁减。与安危剂比拟，六个月后卵白尿减少了35.1%，具有统计学意旨和临床意旨。

此外，笔据事前指定的探索性分析成果，与患者历史上的快速下跌比拟，启动使用Fabhalta后不雅察到估算肾小球滤过率(eGFR)斜率有所改善。

Fabhalta暴露出精良无比的安全性，莫得新的安全信号。在12个月的计议工夫内，大巨额诊疗中出现的不良事件严重过程均为轻度至中度，且无死字病例、脑膜炎和/或脑膜炎球菌败血症病例，亦无因诊疗中出现的不良事件导致的停药。

参考起原：‘Novartis oral Fabhalta® (iptacopan) sustained clinically meaningful results at one year in Phase III C3 glomerulopathy (C3G) trial’，新闻稿。Novartis官网；2024 年 10 月 27 日发布。

注：本文旨在先容医药健康计议，不作任何用药依据，具体用药指示，请究诘主治大夫。

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